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Fonte. SOLE24ORE
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È asettico e distaccato il titolo adottato ieri dalla Gazzetta Ufficiale: «Classificazione del medicinale per uso umano “Oxervate”, ai sensi dell’articolo 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537». Dietro questo titolo c’è il fatto che entra in commercio un medicinale biotecnologico nato in Italia da una ricerca italiana voluta da una scienziata italiana, Rita Levi Montalcini (1909-2012), la quale per la scoperta vinse il premio Nobel; e questa medicina salverà dalla cecità molte migliaia di persone.
L’Oxervate, nome commerciale del cenenegermin (il principio attivo), viene prodotto nello stabilimento Dompè dell’Aquila.”
Alfonso Fasano, MD, PhD, dell’Università di Toronto, Toronto, Canada, fornisce un aggiornamento su uno studio clinico in corso che testa la sicurezza della terapia con cellule staminali nei pazienti con malattia di Parkinson (PD). Lo studio BlueRock di Fase I (NCT04802733) ha impiantato precursori di neuroni dopaminergici derivati da cellule staminali embrionali umane in dodici pazienti affetti da Parkinson per testare la sicurezza della procedura. La terapia cellulare, denominata bemdaneprocel, è stata ben tollerata senza grossi problemi di sicurezza dopo un anno sia nel braccio ad alto dosaggio che in quello a basso dosaggio. Anche gli endpoint clinici secondari/esplorativi hanno mostrato miglioramenti, in particolare nella coorte ad alto dosaggio: i pazienti hanno mostrato un aumento del tempo “on”, sintomi meno gravi durante il tempo “off” e un aumento della produzione di dopamina nel putamen. Lo studio continuerà fino a quando tutti i pazienti non avranno raggiunto i due anni di follow-up e presto sarà lanciato uno studio di Fase II controllato con procedura simulata che durerà 5 anni in una coorte più ampia di pazienti con PD. Questa intervista ha avuto luogo al Congresso Mondiale di Neurologia (WCN) 2023 a Montreal, Canada.